Puisqu'on sait cloner des formes diverses d'un gène, l'idée de remplacer chez un sujet atteint d'une maladie génétique, l'allèle responsable par l'allèle sain a donné naissance à la thérapie génique. C'est ce que l'on fait lorsqu'on sauve un mutant de levure en le transformant par un plasmide qui porte comme ADN cloné un fragment de génome de levure contenant la forme fonctionnelle du gène.